Акції Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) збільшилися на 35, 40% у передринковій торгівлі після того, як канадська біотехнологічна фірма оголосила про плани подати нову заявку на ліки (NDA), підтриману заохочуючими результатами тестування.
У прес-релізі Клементія заявила, що шукає схвалення паловаротену для запобігання гетеротопічної окостеніння (НО), аномального росту кісток у скелетних тканинах, у пацієнтів, які страждають на фібродисплазію прогресуючих прогресуючих (FOP), рідкісної та небезпечної генетичної кістки хвороба.
Біотехнологічна фірма додала, що Управління з контролю за продуктами харчування та ліками (FDA) погодилося дозволити Клементії використовувати дані Фази 2 для підтримки його застосування. Ті дослідження, які були представлені на початку цього року, вказують на те, що паловаротен є ефективним засобом.
Пацієнти, які отримували паловаротен під час спалаху, демонстрували більш ніж на 70% зменшення середнього нового об’єму ХО за 12 тижнів порівняно з нелікованою групою, згідно з даними фази 2 компанії. Клементія має намір подати свою повну заяву до FDA у другій половині 2019 року.
У прес-релізі біотехнологічна фірма оголосила подання про НДА як "значну віху", додавши, що його препарат добре вдається стати першим у своєму роді для лікування випадків ГО у людей, які страждають на ФОП.
"Визначення шляху до подання на НДА у другій половині 2019 року є важливою віхою для Клементії та для пацієнтів із цим ультра-рідкісним і руйнівним генетичним захворюванням кісток", - сказала Кларісса Дежардінс, засновниця та генеральний директор Клементії. «Ми вдячні за співпрацю з відділом кісткових, репродуктивних та урологічних препаратів FDA, потенційно надаючи перший схвалений варіант лікування особам, які постраждали від ФОП. Ми також вдячні пацієнтам та їхнім родинам, а також слідчим та клінічним установам, без яких жодна з цих робіт не була б можливою ».
Що далі?
Клементія підтвердила, що його триваюча «Фаза 3 ПРОБІЛЬНОГО ПРОБЛЕМУВАННЯ», яка полягає у наданні пацієнтам «хронічної добової дози 5 мг» на додаток до епізодичної схеми дозування 20/10 мг під час спалаху, продовжуватиметься, як планувалося. Якщо ці випробування будуть успішними, компанія додала, що пізніше вони можуть бути використані для додаткового NDA.
Клементія також заявила, що наступного року звернеться до міжнародних регуляторних органів щодо того, як зареєструвати паловаротен.
