CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) та Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) були затверджені Управлінням харчових продуктів та лікарських засобів США (FDA), щоб розпочати тестування свого генетично спроектованого лікування хвороб серпоподібних клітин на американських пацієнтах.
У прес-релізі двох компаній сказали, що FDA тепер скасувала свою клінічну ситуацію, що дозволило їм розпочати випробування експериментальної терапії. У травні партнери були змушені припинити свої плани випробування препарату CTX001, до вирішення "певних питань" у їх первісному застосуванні.
У той час CRISPR та Vertex стверджували, що CTX001 був припинений у США, оскільки у FDA виникли додаткові питання в рамках розгляду документів, які компанії подають для отримання дозволу на початок клінічного випробування. Вони не розкривали, що це за питання чи як вони на них відповіли.
Новини про прорив призвели до того, що акції CRISPR піднялися на 14, 14% у рамках передринкових торгів. Акції компанії Vertex були рівною стороною в торгову сесію четверга. Оголошення є важливим, оскільки компанія вперше випробує експериментальну та революційну технологію, відому як CRISPR-Cas9, на людських стовбурових клітинах у США. Випробування передбачає модифікацію ДНК пацієнтів поза тілом. Онколог університету Сичуань у Ченду, Китай, провів перше випробування на людях у 2016 році.
У спільній заяві обидві компанії також надали інформацію про прогрес, досягнутий на випробування CTX001 за межами США. Вони оголосили, що їм було надано регуляторний дозвіл у "кількох країнах", щоб розпочати тести експериментального лікування захворювань серпоподібних клітин та бета- таласемія, розлад крові, що знижує вироблення гемоглобіну - білка в еритроцитах, який несе кисень по всьому організму. Наразі клінічне дослідження фази 1/2 зараз триває в Європі до кінця 2018 року, додали вони. Дослідження фаз 1 і 2 призначені для перевірки безпеки, побічних ефектів та найкращих доз нових методів лікування.
CRISPR та Vertex у 2015 році створили альянс з розробки наркотиків, орієнтований на використання CRISPR-Cas9. Лікування розладу крові було включено до пакту досліджень, хоча спочатку вони працювали над лікуванням від муковісцидозу - галузі спеціалізації для Vertex. За умовами свого партнерства, дві компанії домовилися поділити витрати на дослідження та розробки, а також прибуток, отриманий від будь-яких комерційних терапій.
