Що таке статус наркотиків-сиріт?
Статус наркотиків-сиріт дає компаніям, які досліджують ліки від рідкісних захворювань, семирічне вікно зменшення податків та ексклюзивне право на розробку ліків для конкретного стану. Статус наркотиків-сиріт може бути наданий для нових ліків, вже затверджених препаратів або препаратів, які вже є на ринку. Однак якщо препарат вже затверджений, спонсор повинен подати правдоподібну гіпотезу про те, наскільки препарат клінічно перевершує попередні препарати або нерозвинені препарати.
Ключові вивезення
- Статус наркотиків-сиріт надає компаніям ексклюзивний маркетинг та права на розробку, а також інші переваги, щоб компенсувати витрати на дослідження та розробку препаратів для лікування рідкісних захворювань. Закон про боротьбу з наркотиками-сиротами був розроблений для заохочення компаній розробляти ліки для рідкісних захворювань. FDA може скасувати сироту статус лікарських препаратів. Проте фармацевтичні компанії вважають за краще лікувати менш дорогі захворювання та стани порівняно з дорогими та рідкісними.
Розуміння статусу наркотиків-сиріт
У 1982 році Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) визнало відсутність стимулу для фармацевтичних компаній розробляти ліки від рідкісних захворювань. З цього усвідомлення народився Закон про наркотики-сироти 1983 року. План полягав у націленні на хвороби, які вражають менше 200 000 людей у США
Управління з розвитку продуктів сироти (OOPD) заохочувало компанії до реалізації прав, передбачених Законом про сироту з 1983 року. OOPD розробляє та надає гранти компаніям, біологам, клініцистам та дослідникам, які хочуть розробляти продукти та ліки для лікування цих рідкісних захворювань. Закон стосується цих груп людей як спонсорів.
Закон про наркотики-сироти був змінений у 1985 та 1990 роках, включаючи продукти, відмінні від лікарських препаратів, таких як біопрепарати, медичні засоби та медичні продукти харчування (переважно пренатальні продукти).
Спеціальні міркування
Добре відомо, що фармацевтичні компанії - це перші підприємства, а цілителі - друге. Фармацевтичні компанії щорічно виділяють мільярди доларів на НДДКР. Наприклад, Pfizer (PFE) отримав 53, 647 млрд доходів у 2018 році. Витрати на НДДКР склали близько 8 мільярдів за рік. Це становить 14, 9% доходу, витраченого виключно на НДДКР.
Розробка нових препаратів також є ризикованою справою, якщо компанія не отримає патент. Існує також жорстка конкуренція з боку підробок та дженериків чи подібних медикаментів. Багато підприємств ходять там, де заробити гроші порівняно просто.
Переваги та недоліки статусу наркотиків-сиріт
Окрім ексклюзивних прав та податкових кредитів на дослідження, FDA допоможе технічною допомогою щодо застосування препаратів-сиріт, можливим скороченням терміну очікування та знижкою на реєстраційні внески. Статус також пропонує 50% податковий кредит на вартість клінічних випробувань.
Статус наркотиків-сиріт розроблений не для спонсорів, щоб відновити всі витрати на розробку наркотиків, а як механізм зменшення витрат та механізму упорядкування регуляторних норм. FDA може легко скасувати призначення препаратів-сиріт. До поширених причин можна віднести: будь-які неправдиві твердження або пропущені відомості у вашому запиті на призначення, або якщо FDA вважає, що хвороба або стан в майбутньому торкнуться понад 200 000 людей.
Розробка ліків для лікування величезної кількості захворювань у світі - це напрямок бізнесу, який може призвести до великих статків. Однак у фармацевтичних препаратах найбільше щастя припадає на розробку препаратів, які стають еталоном для вилікування поширених захворювань. З точки зору бізнесу, наявність великого ринку гарантує, що компанія може швидко відновити витрати на розвиток, реалізуючи найбільший можливий прибуток.
