Серед швидко зростаючих областей на кордонах медичної науки - генна терапія, при якій генетичні або успадковані захворювання лікуються шляхом відновлення або заміни несправних генів, які їх викликають. Цей сегмент біотехнологічної галузі включає поєднання великих та малих фірм, і можливості для інвесторів підпадають під три основні категорії: компанії, які є привабливими як самостійні організації, компанії, які, ймовірно, цілі M&A, та компанії, що зростають через M&A. У таблиці нижче перелічено десять гравців, що заслуговують уваги, за останньою статтею в Барроні.
10 п'єс генотерапії
(Ринкова капіталізація)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 млрд. доларівRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 млрд. доларівAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 мільярда доларівSolid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 мільярда доларів, PLMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 мільярда USDVoyager Therapeutics Inc. (VYGR) млрд. Sarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 мільярдів доларівRoche Holding AG (RHHBY), $ 230, 9 мільярда Novortis AG (NVS), 227, 6 мільярда $ Sppark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 мільярда доларів
Значення для інвесторів
За оцінками, 5000 рідкісних захворювань викликані однією мутацією або недоліком у генах людини, які теоретично можна виправити цільовою терапією, вказує Баррон. Хоча багато, якщо не більшість цих захворювань страждають відносно обмеженою кількістю людей, проте успішне лікування, тим не менш, може призвести до щорічного доходу в розмірі 1 мільярд доларів або більше, завдяки високим цінам, додається у статті.
Однак, хоча генна терапія має за собою десятиліття досліджень, ця концепція все ще перебуває на стадії розвитку, і широко розповсюджена комерціалізація все ще заходить у майбутнє. Дійсно, єдиною геннозамінною терапією, яка була затверджена до цього часу FDA, була розроблена Spark Therapeutics для лікування рідкісного розладу очей, який може призвести до сліпоти. У свій перший повний рік на ринку, 2018, він отримав дохід усього 27 мільйонів доларів.
Основні методи терапії в стадії розробки
- UniQure: гемофілія В, хвороба Хантінгтона; потенційний 1 млрд доларів США щорічний дохід від лікування гемофілії B Regenxbio: виробляє вірусні вектори, які використовуються іншими компаніями для доставки генотерапії; потенційні $ 1 млрд. щорічних продажів лише для Novartis Audentes: стан летальних м'язів XLMTM, ультра-рідкісна хвороба Криглера-Найжара, яка гальмує переробку білірубіну в організмі. Тверда: м'язова дистрофія Дюшенна (ДМД); дуже поганий судовий процес ставить під сумнів майбутнє компанії; У сина генерального директора це захворювання, яке спричиняє ранню смерть MeiraGTX: рідкісні захворювання очей, ALS (хвороба Лу Геріга); Johnson & Johnson (JNJ) володіє часткою компанії Voyager: хвороби Паркінсона та подібні хвороби; угода з AbbVie Inc. (ABBV) забезпечить до 1, 5 мільярдів доларів платежів Сарепта: перший препарат, схвалений FDA від м'язової дистрофії Дюшенна (DMD); для понад 70 000 пацієнтів у всьому світі вартість може перевищувати 500 000 доларів США. Іскра: рідкісне захворювання сітківки, яке викликає сліпоту, гемофілію А
Іскра в технічному відношенні більше не є інвестиційною можливістю, враховуючи, що Roche Holding купує її за 122% премії за придбання порівняно зі своєю ціною закриття перед пропозицією 22 лютого 2019 року. Spark закрилася 8 березня в межах 0, 6% від пропозиції Roche за $ 114, 40 за акцію.. Це ілюструє, наскільки великі лікарські компанії, такі як Roche та Novartis, готові заплатити верхній долар за придбання менших біотехнологічних фірм, які займаються перспективними дослідженнями та розробками.
"П'ять мільярдів доларів за Spark тепер роблять практично все інше в генній терапії порівняно дешевим", - як писав Джош Шиммер, аналітик Evercore ISI, у дослідницькій записці, яку цитував Баррон. Маршалл Гордон, старший аналітик досліджень в ClearBridge Investments, який володіє акціями Spark, каже, що його сильний науковий персонал та виробничі можливості були ключовими факторами, які привернули Роша.
Попереду
Як зазначалося вище, фактична комерціалізація генної терапії протікає повільними темпами, що означає, що багато хто з менших гравців значною мірою є науково-дослідними магазинами з обмеженими доходами та великими витратами. Очікувані цінники в сотнях тисяч, якщо не мільйони доларів, багатьом розробникам генних методів лікування не потрібна велика кількість пацієнтів, щоб бути прибутковою. З іншого боку, ці стратосферні витрати пов'язані з швидким відштовхуванням приватних страховиків та державних програм, таких як Medicare.
